4月11日，中国科学院广州生物医药与康健研究院赖良学课题组在国际期刊Cellular and Molecular Life Sciences在线揭晓了新的基因编辑研究效果“Engineering CRISPR/Cpf1 with tRNA promotes genome editing capability in mammalian systems”。
CRISPR/Cpf1是一种新型RNA指导的基因编辑工具，与现在普遍应用的CRISPR/Cas9相比，有更高的特异性，脱靶率更低，并且Cpf1能识别富含T碱基的距离物相邻基序（PAM），扩大了CRISPR基因编辑系统的使用规模。但其靶向效率要低于Cas9，限制了Cpf1在基因编辑中的现实应用，现在仅在人类细胞系和小鼠胚胎中有过相关报道，还没用在大动物中实现有用的基因编辑。在本研究中，研究职员开拓性地使用哺乳动物转运RNA(tRNA)内源剪切机制，对Cpf1 指导RNA(gRNA)举行了刷新，极大地提高了Cpf1在细胞系和动物胚胎中的基因编辑效率�？翁庾橛τ镁⑿碌男滦虲pf1 基因编辑系统，乐成获得了首例Cpf1基因修饰家兔和猪模子。
衰总是现在生命科学领域研究热门之一，现在的哺乳动物模子只有小鼠模子。通过胚胎注射，对家兔的WRN基因举行了编辑，获得天下首例家兔成年早衰模子，为朽迈研究提供新的动物模子。别的，通过Cpf1介导的体细胞基因编辑与细胞核移植手艺，课题组还获得了两种基因编辑猪模子，经点突变PLN基因缺失第14位精氨酸导致的扩张型心肌病猪模子以及DMD基因敲除形成的杜氏肌营养不良症猪模子，以上两种模子猪为研发响应疾病治疗的新的治疗手段，包括药物治疗、基因治疗和干细胞治疗提供了理想的大动物疾病模子。
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