科技日报讯（实习记者张佳欣）据美国有线电视新闻网（CNN）报道，美国食物和药物治理局（FDA）外地时间22日宣布批准全球首个B型血友病基因治疗药物Hemgenix。澳大利亚药品制造商CSLBehring将一剂的价钱定为350万美元，使其成为天下上最腾贵的药物。
Hemgenix是一种基于腺相关病毒载体的一次性基因疗法，通过静脉注射单剂量给药，用于治疗患有B型血友病的成年人，这是一种遗传性出血障碍，约莫每4万人中就有1人患有这种疾病，其中大大都是男性。
对血友病的基因治疗已有二十多年历史。FDA生物制品评估和研究中心主任彼得·马克斯博士在一份声明中体现，只管血友病的治疗取得了前进，但预防和治疗出血的要领可能会对小我私家的生涯质量爆发不良影响。FDA的批准为B型血友病患者提供了一种新的治疗选择。
美国临床和经济审查研究所是一家自力的非营利性研究机构，认真剖析处方药和其他医疗产品的价值，该机构向CNN证实，Hemgenix现在是天下上最腾贵的药物。
FDA凭证对约莫60名成年男性举行了两项研究的清静性和有用性评估，进而批准了Hemgenix。其中一项研究批注，服用该药物的人凝血卵白水平升高，对标准治疗的需求镌汰，出血问题镌汰了54%。
17312606166